筋強直性ジストロフィー、一部の筋萎縮性側索硬化症（ALS）などの疾患では、遺伝子に存在する繰り返し配列（リピート）が異常に伸長することが原因です。これらのリピート伸長疾患では、細胞内にRNAあるいはタンパク質からなる凝集物が蓄積します。これらの凝集物を増減させる分子は病態に影響する可能性が高いため、その特定を目指しています。